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Data-Driven Technology-Based Drug Discovery Solution

PIPELINE

AIC101 – Lung Fibrosis (Undisclosed)

폐섬유증(Pulmonary Fibrosis)은 폐포벽에 만성염증세포가 지속적으로 침투해 폐조직의 구조적 변화와 심각한 호흡장애를 불러일으키는 폐 질환입니다. 특히 ,그 원인이 불분명한 특발성 폐섬유증(Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF)은 초기 진단이 매우 어렵고 아직까지 효과적인 치료법이 없습니다. 증상이 나타나서 진단을 하게 되면 생존기간이 3~5년 정도 되는 예후가 매우 나쁜 질병입니다. 거의 유일한 치료제인 Pirfenidone(상품명: Ofev)과 Nintedanib(상품명: Esbriet)은 폐 기능 저하 및 질환의 진행을 억제하는 효과가 있지만, 손상된 조직을 재생하지는 못합니다. 폐 이식 치료법도 존재하지만, 적합한 공여자를 찾기 매우 어려워 이 또한 적절한 치료법이라고 할 수 없습니다. 결국, 효과적인 치료법의 부재로 IPF 치료제에 대한 개발 요구는 나날이 증가하고 있습니다.
사피엔스바이오는 폐섬유화를 일으킬 수 있는 유전자군을 탐색 및 발굴하고, 이를 타깃으로 신약후보물질을 개발하고 있습니다. 이들 가운데 AIC101은 만성염증세포의 이동과 콜라겐 생성을 억제하는 데 초점을 맞춰 First-in-Class 신약후보물질을 개발하고 있습니다.

AIC113 – Fibrotic Disease (Undisclosed)

섬유증은 대표적인 비가역적 질환의 하나로 다양한 장기에서 높은 발병율로 단독 또는 다른 질환과 동반해 발생합니다. 효과적인 치료제가 전무한 상황에서, 사피엔스바이오는 유전체 및 단백질체 분석을 통해 신규 타깃을 발굴하고, 머신러닝과 의약화학 노하우를 결합해 새로운 화학구조의 혁신신약(First-in-Class)  후보물질을 개발하고 있습니다. AIC113은 이러한 노력으로 확보한 선도물질(Lead Compounds)을 중심으로 하는 파이프라인으로서, 특발성 폐섬유증(IPF) 그리고 비알콜성 지방간(NASH) 등 다양한 섬유증 치료 분야로 확장될 수 있는 혁신신약을 전임상 단계까지 빠르게 개발해 글로벌 제약사로 기술이전(Licensing-Out)하는 것을 목표로 하고 있습니다.

AIC105 & 106 – Alzheimer’s Disease (Amyloid β & Tau)

알츠하이머병의 주요 발병 기전으로 연구되고 있는 Amyloid β와 Tau라는 단백질이 있습니다. 뇌 조직에 이 두 단백질의 응집체가 생성되어 뇌세포를 파괴하는 것이 알츠하이머의 주요 원인으로 알려져 있습니다. 때문에 이 응집체를 해결하는 것이 알츠하이머 질병 치료의 주요 전략입니다. 하지만 이 두 단백질 모두 정확한 구조를 예측하기 힘들어 후보물질 개발에 큰 어려움을 겪고 있습니다. 사피엔스바이오는 Machine Learning 기법을 통해 응집된 Amyloid β와 Tau 단백질의 3차원 구조를 예측하고 이 두 단백질의 응집체를 효과적으로 제거해 줄 수 있는 혁신적인 신약 후보물질을 개발하고 있습니다.

AIC107 – Alzheimer’s Disease (Undisclosed)

치매 원인의 60-80%를 차지하는 대표적 퇴행성 뇌질환인 알츠하이머 치매(Alzheimer Dementia)는 Amyloid β의 비정상적인 엉김(Aggregate) 때문에 생성되는 Plaque이나 Tau 단백질의 과도한 인산화(Hyperphosphorylation) 때문에 형성되는 Tangle이 세포독성을 유발해 신경세포의 점진적 사멸을 유도함으로써 발병합니다.
이 때문에 대부분의 알츠하이머 치매 치료제는 Aβ Plaque 또는 Tau Tangle이 생성되는 기전을 억제하는 방향으로 주로 개발되어 왔지만, 현재까지 성공적인 치매 치료제 개발은 전무한 상황이고, Donepezil, Memantine, Galantamine, Rivastigmine 등 승인 받은 약들도 인지기능 저하 속도만 늦출 뿐 근본적인 치료효과를 나타내지는 못 하고 있는 실정입니다. 게다가, 인구 고령화로 노년인구가 전 세계적으로 늘어나고 있는 추세 속에서 치매 질환에 대한 미충족 의료수요는 날이 갈수록 커지고 있고, 이 때문에 해당 시장의 규모 또한 매우 커지고 있습니다.
인지기능의 저하가 Aβ Plaque 및 Tau Tangle로 유발되는 Unfolded Protein Response (UPR) 활성에 의한 신경세포 사멸 때문이라는 점에 착안해 본 파이프라인은 비정상적인 단백질 엉김에 의한 신경세포 사멸을 억제함으로써 알츠하이머병의 진행을 억제할 수 있는 신약후보물질을 개발하고 있습니다.

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