특발성 폐섬유증은 폐조직에서 발생하는 상처에 의해 유발되는 치명적인 만성 폐질환으로 폐의 호흡기능을 저하시키고 사망에 이르게 됩니다. 질환의 명확한 원인은 아직까지 알려지지 않았습니다. 다만, 대기오염, 먼지, 흡연, 유전적 요인들이 질환의 원인으로 추측됩니다. 정상적인 상황에서 근섬유아세포 (myofibroblast)는 폐조직에 발생한 상처 치유에 중요한 역할을 수행합니다. 그러나, 폐조직에 상처가 지속적으로 발생되는 경우 근섬유아세포는 지속적으로 세포외 기질 (extracellular matrix)을 축적시키고, 이로 인해 폐조직은 단단하게 변성되며 본래의 호흡기능을 잃게 됩니다. 일반적으로 특발성 폐섬유증 환자의 기대수명은 3~5년이고 5년 이상 생존율은 30% 미만으로 그 예후가 매우 좋지 않은 것으로 알려져 있습니다.

2014년에 승인된 피르페니돈 (pirfenidone), 닌테다닙 (nintedanib) 등 약물 2종이 현재까지 특발성 폐섬유증 치료에 사용되고 있습니다. 그러나, 이 약물들은 호흡량이 감소하는 증상의 속도를 다소 늦출 뿐, 환자의 기대수명을 개선하지 못합니다. 또한, 복용 시 다양한 부작용을 동반하는 경우가 많아서 2년 이상 장기 투약이 거의 불가능합니다. 따라서, 특발성 폐섬유증 치료제 시장은 여전히 매우 큰 미충족 의료수요를 가지고 있고, 바이오벤처사 뿐만 아니라 많은 대형 제약사들이 치열한 치료제 개발 경쟁을 벌이고 있습니다. 지금까지의 치료제 개발을 위해서, 인산화효소 (kinase)를 비롯하여, 오토택신 (autotaxin), 연결조직 성장인자 (connective tissue growth factor), 펜트락신-2 (pentraxin-2), 갈렉틴-3 (galectin-3) 등 여러 타깃을 대상으로 하는 많은 시도가 있었으나 대부분 개발에 실패했습니다. 현재는 다른 다양한 타깃을 대상으로 하는 전략을 통해 치료제 개발이 시도되고 있습니다.

사피엔스바이오는 기존의 치료제 개발의 많은 실패사례에 주목하고, 효과적인 특발성 폐섬유증 치료제 개발을 위해서 전혀 새로운 치료 타깃을 기반으로 하는 개발 전략을 수립했습니다. 특발성 폐섬유증 환자 폐조직과 정상 폐조직에서 각각 유래된 단일세포 유전체 염기서열 (scRNA sequence) 데이터 수집 및 분석을 통해 ARPC2를 신규 타깃으로 발굴했고, 다양한 기술을 이용한 실험을 통하여 타깃으로서 검증했습니다. 또한 다각적인 연구를 통해 ARPC2에 의한 새로운 특발성 폐섬유증의 작용기전을 규명했습니다. ARPC2 단백질구조 분석 데이터를 기반으로 방대한 규모의 신규 화합물을 설계 및 합성하고 세포 평가, 동물모델 평가 및 인간 폐조직을 사용한 평가 등 다양한 수준의 연구를 통해 뛰어난 치료효능을 확인했습니다. 신규 약물에 대한 심도 있는 안전성, 약리학 및 물리화학적 특성에 대한 연구와 평가를 수행하여 혁신신약 (first-in-class)으로 갖추어야 할 여러 분야의 우수한 특성을 확보했고, 마침내 임상후보물질을 확정했습니다. 신규 타깃 발굴에서 임상후보물질 선정까지의 개발 단계를 3년 만에 완료함으로써, 머신러닝과 웻랩 노하우를 결합한 사피엔스바이오의 효율적인 신약개발 체계를 확립했습니다. 현재 SBC101은 임상시험단계 진입을 위한 전임상시험 (IND-enabling study)을 진행하고 있습니다.